SUS passa a oferecer tratamento inovador de doença rara para crianças

A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e a respiração, terão acesso ao tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O SUS começará a oferecer a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular custa cerca de R$ 7 milhões.

“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, celebrou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

+ Lula anuncia vacina 100% nacional de dose única contra a dengue

A terapia genética será indicada para pacientes de até 6 meses de idade que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com a inclusão do Zolgensma, o SUS oferecerá todas as terapias modificadoras para a AME tipo 1.

De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com a doença. O tratamento com o Zolgensma substitui a função de um gene ausente ou com funcionamento inadequado.

A disponibilização do tratamento foi possibilitada por um acordo com a indústria internacional, que vincula o pagamento ao sucesso da terapia no paciente. O ministro Padilha explicou: “Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”.

Acesso ao tratamento

Para iniciar o tratamento, as famílias dos pacientes devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, localizados em estados como Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O paciente passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, elaborado pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, um comitê será instalado para monitorar permanentemente os pacientes que utilizarem o medicamento de dose única.

Antes desse acordo, o Zolgensma já estava sendo fornecido pelo Ministério da Saúde em atendimento a 161 ações judiciais.

Sobre a AME

A atrofia muscular espinhal é uma doença rara que afeta a capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções vitais do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doença é considerada rara por afetar menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.

Na rede pública, os pacientes com AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, são tratados com medicamentos de uso contínuo, como nusinersena e risdiplam. Em 2024, o Ministério da Saúde informou que mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas para o tratamento.