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Anvisa aprova novo medicamento para doença rara que afeta rins, coração e sistema nervoso
Condição genética provoca o acúmulo de substâncias nas células e pode causar complicações em diferentes órgãos do corpo
Por Rosana Bomfim.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta segunda-feira (5), o registro do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase), indicado para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de uma doença genética rara que pode comprometer órgãos como rins, coração e sistema nervoso.
Anvisa aprova novo medicamento para doença rara
O medicamento é utilizado na terapia de reposição enzimática (TRE) de longa duração. A condição é causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A, responsável pela quebra de determinadas substâncias no organismo. Com a deficiência, ocorre o acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em diferentes tecidos e órgãos.
Por ser uma doença sistêmica, ela pode provocar diversas manifestações. Entre as possíveis complicações estão insuficiência renal, alterações cardíacas e cerebrovasculares, neuropatia periférica, perda de sensibilidade e de audição, além de lesões de pele conhecidas como angioqueratomas. Também podem ocorrer sintomas gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.
Como funciona o medicamento
O Elfabrio atua como uma forma de reposição da enzima alfa-galactosidase A. O medicamento auxilia na quebra e eliminação das substâncias que se acumulam no organismo, com o objetivo de reduzir a progressão das complicações associadas à doença.
O produto é apresentado como uma solução estéril para diluição, em frasco de 10 ml, e é administrado por meio de infusão intravenosa.
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